筋ジストロフィー、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)など、医学の進歩によって分子生物学的な理解がすすみ、遺伝子治療の希望が見えてきた。歴史的エピソードや豊富な臨床体験を交え、発見の臨場感をこめて綴る。